L'utilisation de la thérapie génique pour l'hémophilie de traitement est à bien des égards une option prometteuse, mais il a aussi quelques inconvénients. Sur le côté pro, l'hémophilie est un trouble génétique idéal pour traiter de cette façon, comme cela se produit en raison d'un défaut génétique unique. Ce type de traitement peut être considéré comme un succès même s'il en résulte que des augmentations minimes de facteurs de coagulation dans le sang, comme cela est encore un énorme avantage pour les patients. Du côté con, les résultats dans les essais cliniques avec des sujets humains ont été contradictoires. Il existe également le risque que le corps du patient va développer des anticorps contre les vecteurs viraux utilisés pour délivrer du matériel génétique à des cellules.
L'un des principaux avantages de la thérapie génique pour l'hémophilie est la façon dont la maladie se produit. En termes d'une maladie génétique, il est assez simple, provoqué par une anomalie génétique connue, qui limite la capacité de l'organisme à produire des facteurs de coagulation dans le sang. Contrairement à d'autres maladies génétiques qui peuvent impliquer de nombreux défauts, l'hémophilie est relativement facile à cibler pour la thérapie génique.
Une autre raison que la thérapie génique pour l'hémophilie est si prometteur, c'est que même peu de succès de la procédure peut signifier une amélioration significative de la qualité de vie des patients. Dans certains tests, la thérapie a entraîné une légère augmentation des facteurs de coagulation dans le sang, bien en dessous de la normale, mais le temps qu'il a fallu pour le sang du sujet à coaguler sensiblement diminué. Les gens qui voient ces améliorations peuvent être en mesure de passer de longues périodes de temps sans perfusions supplémentaires de facteur de coagulation.
La thérapie génique de l'hémophilie est pas tous positifs, cependant, que les résultats du traitement sont plutôt incompatibles. De nombreuses études effectuées sur des animaux ont été faites, souvent avec de bons résultats, mais cela n'a pas traduit à des résultats similaires chez les êtres humains. Différentes méthodes de livraison par l'intermédiaire de différents types de vecteurs viraux, ainsi que des doses variables, a conduit à des résultats variables, avec une méthode de traitement uniformément réussie prouvant encore difficile à atteindre.
Le procédé de traitement est un autre con quand il s'agit de la thérapie génique de l'hémophilie. Afin d'obtenir le matériel génétique aux cellules, il est nécessaire de fixer à des virus, qui sont ensuite injectés dans le corps de sorte qu'ils peuvent envahir les cellules. Dans certains cas, cela peut déclencher une réponse immunitaire chez le patient.Son corps peut alors produire des anticorps qui détruisent les virus, l'arrêt du traitement de se produire.
